Dosavadní celosvětová léčba pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS) v přechodu do akutní myeloidní leukemie (AML) je postavena na podávání 5-azacytidinu, který vynalezli v 70. letech minulého století v Československé akademii věd. Azacytidin je inhibitorem jaderných enzymů tzv. DNA metyláz, které jsou v leukemických buňkách geneticky i funkčně narušeny, a tudíž jejich ovlivnění vede k odstranění leukemických buněk. „Naše MDS/ AML skupina na základě předchozích výzkumů, z nichž řadu publikovaly renomované časopisy, přišla s konceptem tzv. diferenciační terapie pro MDS. Navrhli jsme zkombinovat azacytidin s další látkou nazvanou G-CSF, podporující vznik a vývoj bílých krvinek v kostní dřeni. Nejen že se nám podařilo prokázat léčebné účinky nové kombinace a především její bezpečné působení na pacienty, ale také prodloužit jejich přežití v řádu měsíců,“ říká vedoucí výzkumu z 1. LF UK a Biocevu prof. Tomáš Stopka a dodává: „Zároveň jsme zjistili, že kombinace látek navodí signifikantně více léčebných odpovědí, což je přelomové a zásadní pro další výzkum i klinické testování na pacientech.“

Klinická studie publikovaná v Blood Cancer Journal z Nature Publishing Group probíhala pět let a zúčastnilo se jí 76 pacientů z České republiky. V tuto chvíli probíhají intenzivní jednání o nové, celoevropské studii, ve které bude předmětem výzkumu vedle 5-azacytidinu a G-CSF další lék venetoclax.